AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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患者小明(化名)是家中双胞胎兄弟中的弟弟，兄弟俩均患有一种罕见的疾病——Alport综合征。多年来，兄弟俩一直辗转各地积极治疗，试图延缓病情。无奈治疗效果不理想。一年前，哥哥出现肾功能衰竭的危重情况，并在外院进行了肾移植手术。祸不单行，今年小明也出现了肾功能衰竭的情况，需要长期腹膜透析，而接下来最好的治疗方案是肾移植。

佛山市第一人民医院器官移植中心副主任、肾移植专家王健带领肾移植团队，经过前期充分的准备和严格的医学评估与伦理审查，成功为这对父子申请了亲属活体肾移植手术。今年10月31日，在中山大学附属第一医院王长希团队指导下，在佛山市第一人民医院各科的通力协助下，肾移植团队为小明开展的手术过程顺利。父亲的肾脏顺利移植入小明体内，当肾脏动脉、静脉逐一与小明的血管精细吻合后，血管通路打开bsport体育app下载，肾脏的色泽迅速恢复，尿液随即而出bsport体育app下载，小明的身体成功连通父亲的肾脏并开始工作。