>  > 

掌握区分轻重缓急的方法论

 小编点评📇
🧣🐠💢江西石城:让红色文化看得见、摸得着,美国总统赦免,一项被“玩坏了”的制度,信创认证再添翼,海得容错新动力...

刘奕受贿案一审宣判最新版截图

国际观察|叙利亚政局突变将带来多重冲击截图探营广州新春灯会截图警惕!留学生被境外间谍策反截图如此采集家庭收入有必要吗?截图国投电力控股股份有限公司校园招聘及社会招聘公告截图

英皇体育app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上英皇体育app官网入口,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

代表之声|4名全国人大代表谈如何更好地推动现代化产业体系建设2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 568盛坚言e

    以提振消费为重点,点燃经济增长主引擎🗽🏗

    2024/12/12  推荐

    187****1029 回复 184****3431:菲律宾政治家族矛盾激化 - November 26, 2024🧐来自宝鸡

    187****6744 回复 184****750:人民日报整版观察:高质量推进国家公园建设👫来自绵阳

    157****7881:按最下面的历史版本🍊⏮来自宜昌

    更多回复
  • 5230雍嘉霞826

    海军某大队借助新技术构建综合管理系统平台⚫🌗

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:美国多个州通报食用黄瓜引起的沙门氏菌感染病例🉐来自楚雄

    158****1936:纪录片《吾土吾民》主创人员与水利部专家领导展开拍摄研讨会✊来自如皋

    158****7674 回复 666🏼:押宝上海后大名城“勒紧裤带”过苦日子✘来自黄冈

    更多回复
  • 245郑风贤mn

    李一陵:AI学习机代替不了高质量陪伴⚼🍄

    2024/12/10  不推荐

    仲孙娟信ki:新华社评出2021年国际十大新闻😪

    186****500 回复 159****825:哈尔滨冰雪大世界开建 - November 28, 2024🥒

相关专题

最新专题