>  > 

中俄外长会晤 - November 20, 2024

 小编点评❚
🌾➚😥上好学生爱听爱学、听懂领会的思政课,#29 淘与宝,澳大利亚华裔青年“揽”琼岛:“把家乡味道带回去”

宇宙有138亿年历史,为什么外星人还不来地球?最新版截图

启迪心智点燃梦想 暑期公益课堂护航学生成长截图英国央行计划通过关键回购工具进一步提供流动性截图高难度游戏 | 视觉敏感度测试截图史上最严车检来了?不实截图国家将继续投放六万吨中央储备冻猪肉截图

金博体育平台app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者金博体育平台app下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)金博体育平台app下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示金博体育平台app下载,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

俄罗斯莫斯科举办冰雪冰雕节2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 43连绿琦s

    报告:2023年前往亚太地区的国际游客数量仅恢复至2019年水平的65%✼🌿

    2024/12/10  推荐

    187****4442 回复 184****3464:汽车芯片生态构建需协力前行🤰来自临汾

    187****1891 回复 184****4547:范冰冰工作室回应“阴阳合同”事件:从未签署⛥来自大连

    157****9422:按最下面的历史版本🏺🕺来自池州

    更多回复
  • 4095胥芬威572

    中国网络作家村七年记:网文出海“圈粉”海外读者1.6亿人💬🔣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:四个调补汤,帮你扶正气💏来自蓬莱

    158****7083:以路径创新赋能新时代国际传播⚥来自丽水

    158****7101 回复 666⏳:泽连斯基称已有4.3万名乌克兰士兵在战场阵亡🔏来自绵阳

    更多回复
  • 617嵇瑞雄zd

    知名女星怒怼:别闲得没事总盯着肚子看!➼🔶

    2024/12/08  不推荐

    文安磊mj:美国加州北部沿岸近海发生7.0级地震 海啸警报现已取消🥀

    186****6919 回复 159****980:《百年大变局》专家研讨会在京举行❑

相关专题

最新专题