>  > 

世界花滑大奖赛总决赛 张嘉轩/黄一航获双人滑冠军

 小编点评💈
⬆👅❳红木展持续火热展会还剩最后两天,中东面面观丨反政府武装攻入首都 叙利亚总统去向不明 土耳其成战事最大“赢家”,炼石航空:12月9日召开董事会会议

11月6日,星期三,在这里每天60秒读懂世界!最新版截图

澳门中国企业协会新一届领导架构就职截图为什么海鲜死了不好吃截图复牌一字涨停 半导体并购热度持续!央行再度出手 黄金如何选择方向?截图陈道明:如果一个人熬到没有人联系你,没有饭局邀约,没有所谓的社交,那么恭喜你...截图好的婚姻就是两人一起变坏截图

zoty中欧体育平台地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达zoty中欧体育平台地址,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“家在高原”刘洋中国画作品展在中国藏学研究中心西藏文化博物馆开幕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 671谢睿静v

    “法”佑身边、“医”路守护,侨联贴心服务在行动👨😩

    2024/12/10  推荐

    187****6836 回复 184****8389:候选企业:中信银行股份有限公司🎈来自攀枝花

    187****4357 回复 184****868:预告一个明年的 Newsletter。💱来自南宁

    157****6491:按最下面的历史版本⛘🗃来自湘潭

    更多回复
  • 9205邰中阅138

    光大证券:美国失业率小幅抬升 12月降息概率增加⚲👀

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:海地一贫民窟遭帮派袭击造成至少110人死亡🧥来自拉萨

    158****6072:“这5毛钱不能多收”🙎来自衡阳

    158****103 回复 666😽:广州动物园一条鳄鱼瘦得“皮包骨头”?园方回应👥来自泰安

    更多回复
  • 263巩海眉gs

    融合蓝绿空间!上海这些慢行交通你体验过了吗🙉♥

    2024/12/08  不推荐

    谢霄有eg:私人收藏卡拉瓦乔画作展 - November 24, 2024🔗

    186****3780 回复 159****5183:2025年内衣加盟创业:市场潜力、机遇与策略分析✥

夫妻吵架半岁女儿从父亲手中滑落坠亡 酒后疏忽酿悲剧热门文章更多

下载了24-25 赛季英超第15轮热刺 3:4 切尔西,切尔西成功「让二追四」,如何评价这场比赛?的朋友还下载了更多

  1. 新形势下市政行业的发展趋势及新技术发展论坛举办西藏阿里消防“六进”入人心筑牢安全“防火墙”

    123.10MB

    查看
  2. 南瑞集团15项科技成果通过权威鉴定母女火车霸座还撒泼

    461.2MB

    查看
  3. 日日顺物流:物资运输线就是生命保障线于东来要参加2025年春晚?官方回应

    56.2MB

    查看
  4. 国乒“二番战”变阵再胜劲敌!卫冕混团世界杯冠军华裔科学家在美遭迫害

    116.61MB

    查看

相关专题

最新专题