>  > 

绿地董事长涉KTV不雅照?传播者被罚

 小编点评🐇
👴✱🏛台盟十一届三中全会在京召开,特朗普称反对日本制铁收购美国钢铁公司,敦煌党河石窟里的“当代画工”,与时间对抗

全红婵在空中转圈的时候,睁眼了吗?最新版截图

人民网三评“TikTok交易”之一:披着羊皮,狼还是狼!截图进一步深化文化体制机制改革的战略意义截图蔡国强烟花秀表演大量无人机坠落,因未报备遭警方反制?警方回应截图中铁十四局在山东完成1.45万亩土地冬种,这是什么操作?为何基建央企要跨界种地?截图武汉农商行8万股1元起拍:真实性成疑,内部人加价,外部人难捡漏?截图

极速快3平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究极速快3平台,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

如何提升就地过年群众幸福感?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 609诸葛壮敬y

    新一周星象+开运提点 ‖ 天秤金牛白羊天蝎合作运感情运下滑,双子处女容易有好机缘😿⚞

    2024/12/10  推荐

    187****8423 回复 184****6860:澳门特区终审法院院长宋敏莉宣誓就职📱来自扬州

    187****1753 回复 184****3403:CBA积分榜最新排名出炉:辽宁25分大胜无缘榜首 广东逆袭杀回前8🌂来自厦门

    157****8665:按最下面的历史版本🚊👣来自忻州

    更多回复
  • 3418夏侯琼怡634

    4位全国人大代表受访谈如何进一步做大做强实体经济🦈🔨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:英伟达涉嫌违反反垄断法市场监管总局依法决定立案调查🌂来自句容

    158****7585:【时事评论】印度多边空军演习因日本缺席而成“笑柄”⚑来自郑州

    158****7210 回复 666✹:美股开盘三大指数涨跌不一 英伟达跌超2%⤵来自马鞍山

    更多回复
  • 986樊先娥kn

    嚼槟榔20年变割脸人🍬🎂

    2024/12/08  不推荐

    从娟昌rf:美媒:叙利亚反对派武装向美国保证不会允许“伊斯兰国”加入🍐

    186****6563 回复 159****3029:七家大型煤炭集团联合倡议稳定煤炭价格⚫

重庆市石柱土家族自治县:跨越四十载,奋进向未来热门文章更多

相关专题

最新专题