>  > 

【奋进强国路 阔步新征程】云南省深入实施农业现代化三年行动——锚定目标推进乡村全面振兴

 小编点评☞
🎏♿☼我国荒漠化综合防治及履约成效显著(美丽中国),中国外交部:三名被美方错误羁押的中国公民平安回到祖国,30分钟响应! 阿普奇服务至上,...

中国储备粮管理集团有限公司山东分公司2024年度追加及2025年度公开招聘公告最新版截图

韩国展出朝鲜王朝文物 - November 20, 2024截图黑龙江伊春森工集团有限责任公司原党委书记、董事长李忠培被开除党籍和公职截图英国人每天都在吃什么截图让更多青少年爱上冰雪运动(人民时评)截图6岁男孩掉40米悬崖截图

Bsport

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后Bsport,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

小孩搞笑小视频2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 673淳于琦翔c

    医生在深山牧区接生300多个婴儿📴🌅

    2024/12/10  推荐

    187****97 回复 184****9171:节约三问(人民论坛)🅿来自杭州

    187****2304 回复 184****849:在百度搜索法律问题,看得我连夜想自首☋来自开远

    157****2006:按最下面的历史版本🥉🦋来自昆山

    更多回复
  • 6254甘苑堂890

    请到广东过大年|又双叒叕上热搜!速看广东文旅的“隐藏人设”🎾♭

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:为医美行业舆情“痛点”开四味药方😙来自信阳

    158****9944:“南·北风味”中国文化体验开放日活动在美国举办🐗来自兴义

    158****8037 回复 666❱:江苏句容:“赏花经济”促进农民增收🚴来自平顶山

    更多回复
  • 44古蝶剑bi

    《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》诞生记🤐🎒

    2024/12/08  不推荐

    陶丹达sx:城市变奏中的诗意:胡阿姨与她的拾荒艺术🔛

    186****360 回复 159****1628:内地音乐剧《扬名立万》亮相香港 获观众好评👚

相关专题

最新专题