12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉147体育直播NBAjrs,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人147体育直播NBAjrs,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍147体育直播NBAjrs,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达147体育直播NBAjrs,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
Temu平台销往欧盟的纺织品合规解读在哪下载安装?连续20cm涨停,豆包概念龙头火了!业绩持续高增长的优质股曝光好用吗?
作者: 温眉卿 2024年12月12日 01:58101.56MB
查看537.5MB
查看29.5MB
查看817.53MB
查看
网友评论更多
410诸慧艺f
文旅部:满足就地过年群众需求 创新文旅产品和服务形式🕍🦊
2024/12/12 推荐
187****2909 回复 184****4703:新一轮全球经济周期下我国中长期利率的走向判析❎来自唐山
187****9143 回复 184****2009:2024年笹川杯日本研究论文大赛圆满举行📅来自宁德
157****430:按最下面的历史版本➯⏪来自南宁
7475倪剑壮521
研究表明:筷子一换,胃癌几率少一半?建议用2种筷子,自查更换⛌🤣
2024/12/11 推荐
永久VIP:韩国戒严闹剧——总统制的又一败兆🍤来自保山
158****8910:日本鸟岛附近海域发生5.4级地震 暂无海啸风险⛥来自扬州
158****3916 回复 666♱:从严惩治!最高人民法院发布依法惩治非法生产、销售、使用窃听、窃照设备犯罪典型案例☷来自邵武
656黎姬勤kg
“去做具体的事,然后稳稳托举自己。”🐳⚊
2024/12/10 不推荐
屠保馨hn:叙利亚形势突变,危及俄罗斯中东雄心🙌
186****594 回复 159****9715:“我为群众办实事”微观察之三:精准帮扶 “兜”住最困难群体☇